임상시험용의약품 치료목적사용 관련 원가 세부항목 기준안 마련 연구(5천만원)

임상시험용의약품 치료목적사용 관련 원가 세부항목 기준안 마련 연구

 

1️⃣ 사업 개요

• 사업명: 임상시험용의약품 치료목적사용 관련 원가 세부항목 기준안 마련 연구
• 사업기간: 계약 체결일 ~ 2025년 11월 30일
• 예산: 50,000,000원 (VAT 포함)
• 선정방식: 제한경쟁(총액입찰) / 협상에 의한 계약
• 주관기관: 한국의약품안전관리원

🔹 사업 추진 배경

• 「약사법」에 따라 치료목적 사용을 위한 임상시험용의약품 제공이 가능하나,
  • 세포·유전자 치료제 등 제조비용이 고가인 경우가 많아 환자 부담이 크다.
  • 이를 보완하기 위해 환자에게 원가 기반으로 비용을 청구하는 제도 운영 중.
  • 그러나 원가 항목의 명확한 기준 부재로 인한 혼선 발생.

🔹 사업 목적

• 치료목적사용 비용 청구 시, 합리적인 원가 기준 마련
• 해외(미국, 유럽) 사례 분석 및 국내 적용 방안 도출

 

2️⃣ 연구 주요 내용

① 임상시험용의약품 원가 산정 세부항목 조사

• 해외 사례 분석:
  • (미국) Expanded Access Program (21CFR312.8(d))
  • (프랑스) French Code of Social Security (Article L. 162-16-5-1)
• 국내 실태 조사:
  • 국내 임상시험용의약품 치료목적사용 비용 청구 사례 분석
  • 임상시험용의약품 수입·위탁제조 여부에 따른 원가 산정 방식
• 세포치료제·방사성의약품 특성 반영:
  • 원료비: 원료 세포의 유래(자가/동종), 종류(혈액, 제대혈, 피부 등)에 따른 원가 차이
  • 노무비: 임상약 제조에 직접 소요되는 인력 비용
  • 품질검사비: 품질시험, 시험장비 비용

 

② 원가 세부항목 기준안 마련

• 의약품 제조 및 공급 과정에 따른 원가 항목 구체화
• 임상시험용의약품 제공업체가 활용할 수 있는 원가 항목별 산정 기준 정립

항목기준비고

원료비·재료비	제조에 필요한 원료·재료비	세금계산서, 구입내역 제출
노무비	제조 인력 비용	표준 인건비 적용
제조경비	제조공정 비용	장비 사용료, 감가상각비 포함
품질검사비	품질시험 비용	품질검사 항목별 비용 분석
운송비	의료기관 운송 비용	물류비 포함

 

③ 연구 수행 일정

단계일정주요 내용

착수 보고	계약 후 14일 이내	연구 계획 수립 및 보고
중간 보고	연구 기간 중간 시점	연구 진행 사항 점검
최종 보고	계약 완료 30일 전	연구 결과 최종 정리

 

3️⃣ 기대 효과 및 활용

✅ 원가 기준 명확화 → 환자 부담 완화
✅ 임상시험용의약품 치료목적사용 제도의 신뢰성 확보
✅ 제약사·의료기관의 비용 산정 기준 통일

 

4️⃣ 제안 요청 사항

① 사업 추진체계 및 연구 방법

• 연구 수행기관은 사업 관리 책임자(PM) 지정 필수
• 사업 계획 일부 수정 가능(의약품안전원과 협의)
• 연구 과정에서 보안 관리 철저 (제조업체 정보 익명화)

② 연구 결과물 제출

• 최종 보고서 제출: 원본 1부, 사본 10부
• 디지털 파일 제출: HWP, PDF, USB/CD 포함

 

5️⃣ 선정 및 평가 기준

① 참가 자격

• 학술연구용역(업종코드 1169) 등록 기관
• 중소기업 및 비영리법인 지원 가능
• 공동수급 및 하도급 불허

② 평가 기준

평가 항목배점비고

사업 이해도	15점	연구 목표 및 방향성 이해
목표·범위 타당성	15점	연구 목표 및 범위 적절성
수행 계획 적절성	30점	연구 방법 및 보안관리 계획
수행기관 역량	20점	연구진 전문성 및 연구 수행 역량
활용 가능성	10점	연구 결과의 실용성 및 정책 반영 가능성
가격 평가	10점	가격 산출 방식 준수 여부

 

제안요청서에서 처럼, 미국과 프랑스 모두 승인되지 않은 임상시험용 의약품의 치료 목적 사용 시 비용 청구에 대한 명확한 규정을 가지고 있습니다. 미국은 직접 비용 회수에 중점을 두고 있으며, 프랑스는 조기 접근 프로그램을 통해 제공되는 의약품에 대한 비용 청구 및 할인 적용에 대한 구체적인 지침을 제공합니다. 이러한 규정은 환자에게 의약품을 제공하는 과정에서의 투명성과 공정성을 보장하기 위한 것입니다.

1️⃣ 미국: Expanded Access Program (21 CFR 312.8(d))

🔹 프로그램 개요

• Expanded Access Program(EAP): 치료 목적을 위해 승인되지 않은 의약품에 대한 접근을 허용하는 제도입니다.​

🔹 비용 청구 관련 규정 (21 CFR 312.8(d))

• 직접 비용 회수: 스폰서는 의약품 제공과 직접적으로 관련된 비용만 회수할 수 있습니다.​
  • 직접 비용 예시:
    • 제조 비용: 원자재, 노동력, 비재사용 장비 등
    • 구매 비용: 타 제조원으로부터 의약품을 구매하는 비용
    • 운송 및 취급 비용: 저장 및 배송 관련 비용
• 간접 비용 제외: 상업적 판매를 위한 생산 시설 및 장비 비용, 연구개발비, 행정비용 등은 회수 대상에서 제외됩니다.​
• 확장된 접근을 위한 추가 비용 회수: 중간 규모 환자군 또는 치료 IND/프로토콜의 경우, 스폰서는 다음과 같은 추가 비용을 회수할 수 있습니다:​
  • 모니터링 비용: 확장된 접근 IND 또는 프로토콜의 모니터링 비용​fda.gov
  • 보고서 제출 비용: IND 보고 요구 사항 준수 비용​
  • 기타 행정 비용: 확장된 접근과 직접적으로 관련된 행정 비용​
• 비용 산정 및 검토: 스폰서는 비용 회수를 위한 계산을 지원하는 문서를 제공해야 하며, 독립된 공인 회계사가 해당 계산을 검토하고 승인해야 합니다.​

 

2️⃣ 프랑스: Code de la Sécurité Sociale (Article L. 162-16-5-1)

🔹 프로그램 개요

• 조기 접근 프로그램: 승인되지 않은 의약품에 대한 환자의 조기 접근을 허용하는 제도입니다.​

🔹 비용 청구 관련 규정 (Article L. 162-16-5-1)

• 최대 수수료 신고: 제약사는 조기 접근 허가를 받은 의약품에 대해 의료 기관에 청구할 최대 수수료를 경제적 건강 제품 위원회(CEPS)에 신고해야 합니다.​
• 할인 적용: 조기 접근 프로그램을 통해 제공되는 의약품에 대해 일정 할인율이 적용되며, 이는 사회 보장 코드에 명시되어 있습니다.​
• 할인율 결정: 할인율은 의약품의 특성, 치료적 가치, 예상 판매량 등을 고려하여 결정됩니다.

아래는 위 연구과제 제안서 작성을 위해 국내 임상시험용 의약품의 치료목적 사용 현황과 비용 분석을 해 보았습니다. 

1. 임상시험용 의약품의 치료목적 사용 제도 개요

대한민국에서는 생명이 위급하거나 대체 치료수단이 없는 환자에게 임상시험용 의약품의 치료목적 사용을 허용하는 제도가 마련되어 있습니다. 「약사법」 제34조 제4항 및 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」에 근거하여, 말기암이나 AIDS 같은 생명을 위협하는 질환 또는 이에 준하는 응급 중증 질환 환자에 대해 승인되지 않은 치료제의 사용을 허용하고 있습니다​.

의료진은 환자를 대신해 식품의약품안전처(MFDS)에 치료목적 사용을 신청할 수 있으며, 개별 환자에 대해서는 7일 이내, 2인 이상의 환자에 대해서는 30일 이내에 승인 여부가 결정됩니다​. globalforum.diaglobal.org 이러한 동정적 사용(compassionate use) 제도를 통해 임상시험 중이거나 국내 미허가 상태인 신약을 절박한 환자에게 투여할 수 있는 법적 근거가 마련되어 있습니다.

국내 사례: 최근 5년간 국내에서도 치료목적 사용 승인을 통해 여러 환자들이 임상시험용 의약품을 투여받았습니다. 예를 들어, 2020년 COVID-19 대유행 시기에 국내 병원에서 개발 중이던 고면역글로불린 제제 GC5131을 식약처의 승인 하에 중증 코로나 환자 6명에게 치료목적으로 투여한 사례가 있습니다​. 2020년 10월 첫 투여가 이루어졌고, 이후 12월까지 추가 환자들에게 확대 적용되었습니다​.pmc.ncbi.nlm.nih.gov

또 다른 사례로, 2020년 중반 식약처는 에볼라 치료제로 개발 중이던 항바이러스제 "렘데시비르(Remdesivir)"를 코로나19 중증환자 치료에 쓸 수 있도록 특례 수입 승인하였고, 질병관리본부는 제조사인 길리어드사이언스와 협의하여 국내에 무상공급 계약을 체결, 7월부터 중증 폐렴환자들에게 공급한 바 있습니다​. medifonews.com

이처럼 공중보건 위기나 중증질환 환자에서 임상시험용 약물이 치료목적으로 사용된 공개 사례들이 있으며, 항암제나 희귀질환 치료제 분야에서도 환자/의료진의 요청에 따라 동정적 사용 승인이 이루어진 사례들이 보고되고 있습니다. 다만 개별 사례의 세부 내용과 건수는 식약처의 승인 현황 자료로 관리되고 있으며, 일반적으로 연간 수십 건 내외로 알려져 있습니다.

2. 환자 비용 부담 및 보험 적용 여부

비용 청구 방식: 국내 법령상 임상시험용 의약품을 치료목적으로 투여하는 경우 제약사가 환자에게 해당 약물의 원가만을 청구할 수 있습니다​. 여기서 원가란 해당 환자에게 투여되는 의약품을 제조하는 데 소요된 직접 비용만을 의미하며, 시설 유지비나 연구개발비 등은 제외됩니다​. 식약처는 관련 규정(의약품 등의 안전에 관한 규칙 제38조의7)을 통해 제조원가에 한해서만 환자에 비용 청구를 허용하고, 부당한 이윤 창출을 금지하고 있습니다. 원가에 포함되는 세부 항목으로는 원료비, 재료비, 노무비, 제조 경비, 품질검사 비용, 운송비 등이 예시되며​, 연구개발비나 시설 투자비 등은 청구 불가합니다.

환자 부담 금액: 실제 임상현장에서 환자가 부담하는 금액은 상황에 따라 다릅니다. 제약사가 무상 공급을 결정하거나 정부가 예산으로 확보하는 경우 환자 부담이 없을 수 있습니다. 앞서 언급한 렘데시비르의 경우 초기에 제조사와 정부 간 무상공급 계약이 맺어져 환자에게 비용이 청구되지 않았습니다​medifonews.com.

​그러나 제약사가 환자에게 원가를 청구하는 경우, 그 금액은 고가일 수밖에 없습니다. 특히 세포치료제나 유전자치료제처럼 제조원가 자체가 수천만 원에 달하는 경우 환자가 전액을 부담해야 하므로 경제적 부담이 매우 큽니다. 예컨대 CAR-T 세포치료제 등의 경우 1회 치료에 수억 원의 비용이 들 수 있는데, 치료목적 사용 단계에서 환자가 이를 전액 부담해야 했다면 현실적으로 접근이 어려웠을 것입니다. 실제로 국민건강보험은 승인되지 않은 의약품에 대해선 적용되지 않기 때문에, 치료목적사용 의약품 비용은 보험 급여를 받을 수 없습니다​practiceguides.chambers.com.

우리나라 건강보험은 등재된 품목만을 급여(positive list)하는 체계이므로, 임상시험용 신약은 급여 목록에 없으며 건강보험 보장이 불가능합니다​. practiceguides.chambers.com  

이에 따라 환자는 전액 본인부담하거나, 병원이 임상연구비로 지원하거나, 제약사의 사회공헌 프로그램이나 환자 지원 프로그램에 의존해야 합니다. 일부 중증·희귀질환의 경우 정부의 재난적 의료비 지원이나 민간 모금 등을 통해 환자 부담을 줄이는 사례도 있으나, 근본적으로 보험 급여의 사각지대에 놓여 있는 것이 현실입니다.

보험 및 보조금 적용 여부: 앞서 언급한 대로 건강보험의 급여 대상이 아니므로, 법정 보험 적용은 불가능합니다practiceguides.chambers.com. 다만 정부가 공익적 차원에서 예산 지원을 하는 경우가 있는데, 코로나19 치료제처럼 공중보건 위기 시에는 정부가 예산으로 약물을 확보하여 무료 공급한 사례가 있습니다. 이 밖에 국내 희귀질환 환자 지원 사업이나 한국희귀·필수의약품센터(KOEDC)를 통한 예외적 공급의 경우, 일부 정부 보조가 이뤄지지만 이것은 허가 외 의약품의 수입 공급에 관한 별도 제도입니다​.

치료목적 사용승인 하에 투여되는 임상시험용 의약품에 대해 공식적인 보조금 체계는 마련되어 있지 않고, 제약사의 선의에 따른 무상제공, 임상시험기관의 지원, 환자 개인 또는 민간단체의 모금 등이 현실적인 대안으로 활용되고 있습니다.

3. 임상시험용 의약품의 원가 산정 방식 비교

치료목적 사용 시 청구 가능한 원가는 앞서 정의한 바와 같이 개별 환자에게 해당 약물을 생산하여 제공하는 데 들이는 직접 비용만 해당됩니다​. 원가 산정에 포함되는 주요 항목별로, 국내 제약사, 위탁제조업체(CMO), 병원 등 공급 주체에 따라 비용 구조나 산정 방식에 차이가 발생할 수 있습니다. 아래에서는 원가 구성 항목별로 주체에 따른 특징을 비교합니다.

• 원료비 및 재료비: 원가의 가장 기본 항목으로 약물의 원료물질(API)이나 부형제, 소모품 등에 대한 비용입니다. 국내 제약사가 자체 생산하는 경우 자사 조달가격으로 원료비를 산정하며, 대량 구매로 단가를 낮출 수 있지만 소량 생산 시에는 단가가 높습니다. 위탁생산의 경우 CMO가 청구하는 비용에 원자재비가 포함되는데, 이는 CMO의 조달 비용과 마진이 반영된 금액입니다. 병원의 경우 환자 맞춤형 제조(예: 환자 혈액으로부터 세포추출 등)를 해야 하는 세포치료제나 방사성의약품일 경우가 있는데, 이때 원료 격인 환자 검체 채취 비용, 방사성 동위원소 구입비 등이 발생합니다. 예컨대 자가 세포치료제라면 환자로부터 세포를 채취하는 수술 및 처치 비용이나 공여자 사례비 등이 원료 단계에 포함될 수 있습니다​​. 반면, 완제의약품 형태로 해외에서 수입하는 경우에는 제조원료 개념보다 해외 제조사로부터 해당 약물을 확보하는 데 드는 비용이 원가의 주를 차지합니다​congress.gov.
  
  
• 노무비: 해당 약물을 제조하는 데 직접 투입되는 인건비입니다. 국내 제약사는 생산부서 직원의 작업 시간에 해당하는 임금을 기준으로 산정하며, 숙련된 인력이 필요한 첨단 바이오의약품일수록 인건비 비중이 높습니다. 위탁생산의 경우 제조 인건비가 CMO의 계약비용에 포함되어 있으며, 전문 CMO는 자체 운영비와 이윤이 더해진 형태로 비용을 책정하므로 순수 노무비보다는 서비스 비용에 가깝습니다. 병원에서 개별 조제하거나 세포치료제를 제조하는 경우, 병원 연구원이나 임상약제사의 인건비가 산정됩니다. 병원은 이윤을 붙이지 않는 원칙이라 하더라도, 표준인건비 또는 실제 지급 인건비를 근거로 노무비를 계상하게 됩니다​.
• 제조경비(간접비): 생산 과정에서 소요되는 공정 운용 비용 및 간접비용입니다. 예를 들어 생산설비의 감가상각비, 전기 등 유틸리티 비용, 장비 사용료, 공정 중 소모품 비용 등이 포함됩니다​. 국내 제약사는 공장 운영비의 일부를 해당 배치(batch)에 안분하여 제조경비를 계산합니다. 위탁제조의 경우 CMO가 계약 금액 산정 시 이러한 제조경비와 마진을 모두 포함하므로, 별도로 세분화하기 어려우나 청구된 총액 = 원료비+노무비+제조경비+이윤으로 볼 수 있습니다. 병원에서 소규모로 제조하는 경우, 특수 장비나 시설 사용에 따른 비용(예: 클린룸 유지비, 방사성동위원소 취급시설 운영비 등)이 제조경비로 산정될 수 있습니다. 병원은 상업 생산시설이 아니므로, 관련 설비 비용을 1건의 제조에 모두 부담해야 하는 비효율이 있어 단가가 높아질 수 있습니다.
• 품질검사(QC) 비용: 제조된 임상시험용 의약품의 안전성·유효성 확인을 위한 시험에 드는 비용입니다. 예를 들어 무균시험, 엔도톡신 시험, 유전자 검사 등 제품 특성에 따른 품질시험의 시약비와 인건비가 포함됩니다​. 제약사는 자체 QC부서의 시험 비용(시약 및 시험 시간)을 책정하며, 위탁제조 시에는 해당 시험을 CMO 또는 외부 시험기관에 의뢰한 비용이 포함됩니다. 병원의 경우 환자 맞춤형 제제라도 관련 가이드라인에 따라 일정한 시험을 거쳐야 하므로, 병원 내 혹은 외부 전문기관의 검사비가 발생합니다. 특히 세포·유전자치료제는 복잡한 품질검사가 필요해 이 부분의 비용도 상당합니다.
• 운송비: 제조된 의약품을 환자에게 투여하는 의료기관까지 배송하는 데 드는 비용입니다​. 국내 제약사는 생산지에서 병원까지의 냉장/냉동 수송비를 원가에 포함시킬 수 있습니다. 위탁제조의 경우 CMO 공장에서 병원까지의 운송 혹은 수입 통관 후 병원 배송비 등이 해당됩니다. 병원 자체 제조의 경우 운송비보다는 현장 조제로 운송이 불필요하거나, 원료나 검체를 병원과 외부기관 사이에 주고받는 비용 정도가 고려될 수 있습니다. 예컨대 방사성의약품처럼 현장에서 바로 합성하여 투여하는 경우 운송비는 발생하지 않지만, 세포치료제의 경우 환자 체세포를 외부 세포처리 시설에 보내고 다시 가져오는 과정이 있다면 그 운송비는 포함될 수 있습니다.

이처럼 국내 제약사 vs. CMO vs. 병원에 따라 원가 산정의 기본 항목은 같지만, 각각 비용구조와 산정 근거에 차이가 있습니다. 제약사는 자사 생산원가를 기준으로 비교적 투명하게 산출이 가능하나, CMO를 통한 경우 계약비용에 여러 간접요소가 녹아 있어 세부 항목을 구분하기 어렵습니다. 병원은 영리를 추구하지 않으나 소규모 제조 특성상 단가가 높고, 특히 세포·유전자치료제의 경우 채취부터 제조까지 환자별 공정이기 때문에 원가 산정이 복잡합니다. 이러한 이유로 식약처도 원가 산정 세부항목 기준을 마련하여, 주체나 제품 특성에 따른 합리적인 산정 가이드라인을 만들고자 추진 중입니다​

4. 국내외 사례 비교 및 정책적 시사점

국내의 치료목적 사용 제도는 미국의 Expanded Access(FDA의 동정적 사용 프로그램)나 유럽의 동정사용(Compassionate Use) 제도와 유사한 목적을 지닙니다​globalforum.diaglobal.org. 다만 비용 부담 구조와 제도 운영 방식에서 나라마다 차이가 있어, 이를 비교해보면 몇 가지 개선 방안을 도출할 수 있습니다.

• 미국: FDA는 생명위급 환자의 Expanded Access 사용을 허용하면서, 제약사가 직접 소요되는 비용에 한해 환자에게 청구할 수 있도록 규정하고 있습니다. 구체적으로 21 CFR 312.8(d)에서 “필요한 양의 약물을 제조하는 비용 또는 다른 공급원으로부터 확보하는 비용” 등을 청구 가능 항목으로 정의하여, 개발비 회수나 이윤을 제외한 직접 제조/획득 비용만 환자에게 부담시킬 수 있도록 합니다​. 그러나 실제로 미국에서는 많은 제약사들이 동정적 사용 시 환자에게 비용을 청구하지 않고 무료로 제공하는 경우가 흔합니다. 이는 환자 부담을 덜고 윤리적 이미지를 제고하기 위한 기업들의 정책이며, 설령 비용을 청구하더라도 FDA 승인을 위해 상세한 원가 자료 제출이 필요하기 때문에 제약사 입장에서도 무상제공이 행정적으로 간편한 측면이 있습니다. 미국에서도 보험회사는 임상시험용 미승인 약물 비용을 보전하지 않기 때문에, 환자 보호를 위해 제조사가 비용을 자체 부담하거나 자선단체의 지원을 받는 문화가 형성되어 있습니다.

• 유럽: 유럽연합은 회원국별로 동정적 사용 제도를 운영하나, 프랑스의 사례가 대표적입니다. 프랑스는 1994년부터 ATU(Temporary Authorization for Use) 제도를 통해 시급한 신약을 승인 전이라도 환자에게 제공해 왔습니다​. 프랑스의 특징은 공적 의료보험 체계가 이러한 조기 접근 비용을 부담한다는 점입니다. 과거 ATU 하에서 제약사는 정부와 협의된 가격으로 미허가 약을 공급하면, 환자에게 비용을 부과하지 않고 국가 보험이 비용을 지불해주는 구조였습니다. 이를 통해 환자는 경제적 부담 없이 혁신 치료에 접근할 수 있었고, 보험자는 추후 약가 협상 시 조기공급 물량에 대한 조정(리베이트)을 통해 재정 지속성을 확보했습니다​remapconsulting.com. 2021년 프랑스는 ATU 제도를 개편하여 조기접근 프로그램(Early Access Programme)으로 전환하면서 규정을 다소 강화했지만, 여전히 공공 보험재정으로 환자 비용을 보전하는 기조를 유지하고 있습니다. 이 밖에 영국의 조기접근(EAMS)이나 독일의 동정적 사용(Named Patient Use)도 대체로 환자에게 약물 비용을 청구하지 않는 방향으로 운영되고 있습니다. 유럽 국가들은 공공재정이 환자 부담을 완화하는 모델을 취함으로써, 환자가 비용 때문에 치료를 포기하는 일을 방지하고 있습니다.

• 정책적 시사점: 국내 제도를 국제 사례와 견주어 볼 때, 환자 부담 완화와 비용 산정 투명성 측면에서 개선 여지가 있습니다. 첫째, 원가 산정 기준의 명확화가 필요합니다. 현재는 원가의 개념만 규정되어 있을 뿐 세부 항목별 범위가 모호하여, 제약사나 공급자가 자율적으로 계산하고 있습니다. 앞서 언급한 원료비, 노무비, 제조경비, 품질검사비 등의 항목별 기준안을 마련하여​​, 일관되고 합리적인 산출이 이루어지도록 해야 합니다. 이는 과도한 비용 청구를 막고 환자와 공급자 간 분쟁을 예방하는 효과가 있을 것입니다. 둘째, 환자 비용 부담을 경감하는 지원책을 검토해야 합니다. 현실적으로 보험 급여를 바로 적용하긴 어렵더라도, 중증·희귀질환 치료비 지원 사업 등을 통해 치료목적사용 환자의 약품비 일부를 정부가 보조하거나, 제약사의 사회공헌을 유도하는 정책이 필요합니다. 예를 들어, 미국처럼 제약사가 임상시험용 의약품을 무상 제공하도록 장려하면서, 그에 따른 세제 혜택이나 평가상 인센티브를 제공할 수 있을 것입니다. 또는 프랑스 모델을 참고하여, 조건부 보험 reimbursement 제도를 도입하는 것도 고려해볼 수 있습니다. 신약이 승인 전에 불가피하게 투여되는 경우 건강보험이 일정 부분 선지원하고, 나중에 해당 약물이 정식 등재되면 사후 정산하는 방안 등입니다. 셋째, 절차적 지원과 정보공개도 중요합니다. 현재 치료목적 사용승인은 의사와 환자가 개별적으로 식약처에 신청해야 하므로 절차가 복잡한데, 이를 원스톱으로 도와주는 지원 창구를 마련하고 승인 사례나 활용 가능한 프로그램 정보를 적극 제공하면 환자들이 제도를 보다 쉽게 활용할 수 있습니다.
• 제약사 협력 유도: 최근 글로벌 제약사 일부가 한국에서의 동정적 사용 프로그램을 축소하거나 중단하는 움직임이 있다는 보도가 있어​, 이는 환자들의 조기 치료 기회를 줄이는 우려가 있습니다. 따라서 정부 차원에서 제약사와 협의를 통해 동정적 사용에 대한 가이드라인과 책임 분담을 정립할 필요가 있습니다. 예컨대 치료목적 사용으로 공급한 약품에 대해서는 향후 허가 시 신속 심사나 약가 우대 등의 인센티브를 제공하는 방안을 고려할 수 있습니다. 또한 국내 제약사들의 경우에도 자체 파이프라인 신약을 환자에게 제공할 때 원가 보전에 대한 두려움으로 꺼릴 수 있으므로, 정부가 일정 부분 비용을 보전하거나 임상시험 지원과 연계하는 등 환자 접근성 향상과 업체 부담 완화를 함께 도모해야 합니다.

What do France's ATU reforms mean for manufacturers?

 

이상으로 의약품안전관리원이 지난 주  "임상시험용의약품 치료목적사용 관련 원가 세부항목 기준안 마련 연구"를 긴급공고한다는 내용의 사전규격을 올렸다는 소식 전합니다.